Genprex公司发布突破性数据，评估新型基因疗法治疗1型糖尿病的研究成果

据最新研究结果显示,由匹兹堡大学研究人员开发的基因治疗方法可能是治疗1型和2型糖尿病的有希望的方法。该方法使得胰岛素需求量显著减少,c肽水平增加,并且葡萄糖耐量得到了显著改善。这些发现表明该基因治疗方法对于治疗糖尿病患者具有重要意义。

据悉,Genprex公司是一家专注于为癌症和糖尿病患者开发改变生活的疗法的临床阶段的基因治疗公司。该公司最近宣布,在2023年2月22日至25日与匹兹堡大学(Pitt)的研究合作者,将在德国柏林举行的第16届糖尿病先进技术与治疗国际会议(ATTD 2023)上隆重展示Genprex公司基因治疗1型糖尿病潜力的研究数据,这标志着该公司在基因治疗领域的重要突破。

基因疗法在非人类灵长类动物上取得成功

摘要数据已发布,来自宾夕法尼亚州匹兹堡市小儿外科的George Gittes, MD实验室成员Ranjeet S. Kalsi, DO将于欧洲中部时间2月25日下午2:25进行演讲,完整的演讲内容将在卡尔西博士的演讲结束后在公司网站上公布。

题目为"腺相关病毒(AAV)的胰腺导管内灌注治疗非人类灵长类动物的毒素诱导糖尿病模型"的演讲将会报告施用链脲霉素后8只非人类灵长类动物(NHPs)的毒素诱导糖尿病结果。这些动物接受了一种全新的输液方式,使用AAV载体将Pdx1和MafA基因直接输送到胰腺。

基因疗法可创造新β样细胞

这些结果非常有说服力,因为它们证明了这种基因疗法可以创造新型的β样细胞,从而产生胰岛素。Genprex公司的首席医疗官Mark Berger博士表示:“这些结果也证实了早期在糖尿病小鼠模型中对这种方法的研究,这些研究表明血糖水平恢复正常可以持续数月之久。”我们渴望继续努力推进这种基因疗法进入人体临床试验,以便在人体中复制这些结果,并有可能提供长期的β细胞替代治疗。

经过统计学分析,研究结果证实,在注入AAV工程构建体后,8个NHPs对胰岛素的需求减少(p<0.001);c-肽水平增加(p<0.05);与基线相比,葡萄糖耐受性提高(p<0.05),其中一个显示出重新建立了正常血糖水平。免疫组化显示了胰岛素和胰高血糖素的染色,这表明形成了胰岛素分泌细胞。

基因疗法有望成为治疗糖尿病的重要手段

Genprex公司授权的糖尿病技术开发源于匹兹堡大学医学院外科和儿科教授兼儿科外科主任George Gittes博士的实验室。吉特斯博士表示:"我们对于这项针对1型糖尿病的非人类灵长类(NHP)研究取得的具有统计学意义的结果感到高兴,因为它进一步支持了我们关于基因治疗在糖尿病中的潜力的观点。更重要的是,它显示了我们从早期小鼠模型数据到这些非人类灵长类(NHP)数据的积极进展。"

Genprex公司总裁兼首席执行官Rodney Varner表示:“这些充满希望的数据非常令人振奋,进一步证实了我们对基因疗法治疗糖尿病的信念,即这种疗法有可能改变1型和2型糖尿病的病程。”他还指出,根据临床前的体内研究数据,这种新型基因疗法可能为人类提供长期的疗效,并有可能使外源性胰岛素成为不必要的,这将会是一个全球5.37亿糖尿病患者的重大突破。

关于Genprex公司

Genprex公司(纳斯达克代码:GNPX)是一家专注于研发能够改善癌症和糖尿病患者生活的治疗方法的临床阶段基因治疗公司。其技术旨在管理抗病基因,为那些目前治疗选择有限的大量癌症和糖尿病患者提供新的疗法。Genprex公司与世界一流的机构和合作伙伴紧密合作,共同开发候选药物,推动其基因治疗渠道的进展,以提供创新的治疗方式。

Genprex的肿瘤项目采用了其专有的非病毒性ONCOPREX®纳米粒子传输系统。该公司认为这是人类癌症中首个系统性基因治疗传输平台。ONCOPREX通过脂质纳米颗粒封装基因表达质粒,将其通过静脉注射输送到体内缺乏肿瘤抑制蛋白的肿瘤细胞吸收。该公司的主要候选产品REQORSA®(quaratusugene ozeplasmid)正在进行三项临床试验,作为非小细胞肺癌(NSCLC)和小细胞肺癌(SCLC)的治疗方法。两个NSCLC临床项目都获得了美国食品和药物管理局的快速认证。

Genprex公司的糖尿病基因治疗方法采用了一种创新的输液过程,使用内窥镜和腺相关病毒(AAV)载体将Pdx1和MafA基因直接输送到胰腺。在1型糖尿病模型中,GPX-002能够将胰腺中的α细胞转化为功能性的β细胞,这些细胞可以产生胰岛素,但与β细胞有足够的差异,从而避免人体免疫系统的攻击。类似的方法也被应用于GPX-003用于2型糖尿病,在自身免疫系统没有起作用的情况下,它可以恢复耗尽的β细胞功能并补充其数量。

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