美国FDAODAC全票通过，传奇生物CAR-T疗法重大突破

文｜罗曾

2024年3月16日（当地时间3月15日）美国食品药品监督管理局（FDA）肿瘤药物咨询委员会（ODAC）举行会议，以11票对0票支持有利的金斯瑞生物科技旗下传奇生物自主研发的靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法产品——CARVYKTI®（西达基奥仑赛，cilta-cel）风险获益评估。这标志着西达基奥仑赛在国际肿瘤免疫治疗领域取得了又一重要突破。

此次ODAC的积极建议，让西达基奥仑赛在经过严格评估后再次得到权威认可。今年2月，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）建议批准扩大西达基奥仑赛的适应症范围，以纳入既往至少接受过一线治疗（包括一种免疫调节剂和一种蛋白酶体抑制剂）的复发和难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者在最后一线治疗中出现疾病进展且对来那度胺耐药。该产品由此成为首个在复发或难治性多发性骨髓瘤患者二线治疗中获得欧洲药品管理局CHMP积极意见的CAR-T疗法。

这一里程碑式的积极建议基于一系列严谨的临床试验数据。传奇生物先前公布的西达基奥仑赛3期CARTITUDE-4临床研究数据显示，在中位随访16个月时，与标准治疗方案（SOC）相比，西达基奥仑赛降低了既往接受过1-3线治疗且来那度胺耐药的多发性骨瘤成人患者74%的疾病进展或死亡风险。这一数据表明，西达基奥仑赛在延长患者生存期和减缓疾病进展等方面具有显著优势。

传奇生物首席执行官黄颖表示：“咨询委员会对西达基奥仑赛的积极建议使我们离帮助更多患者战胜复发和难治性多发性骨髓瘤又近了一步。我们致力于改善多发性骨髓瘤患者的生活，能在患者病程早期为他们提供这款创新疗法让我们倍感振奋。”

根据最新发布的金斯瑞集团业绩报告，西达基奥仑赛2023年全年销售额突破5亿美元，成为上市后增长最快的CAR-T疗法，充分展现了这款产品优异的市场表现和持续增长的潜力。预测数据显示，西达基奥仑赛产品的峰值年销售将达到至少50亿美元。

多发性骨髓瘤是一种恶性血液肿瘤，严重影响患者生存。针对复发或对传统治疗无反应的患者，是医学界的研究重点和难点。西达基奥仑赛作为一种具有创新性的CAR-T疗法，于2022年2月在美国获批准上市，并于同年5月和9月相继在欧盟和日本获批上市。2022年底，国家药品监督管理局正式受理西达基奥仑赛的新药上市申请（NDA），并于2023年1月纳入优先审评程序。