中华网两会｜丁列明：促干细胞和基因治疗药物发展

文｜罗曾

随着细胞和基因治疗领域成为国际医学前沿的重点发展对象，国内外细胞和基因治疗产品市场持续升温，国内在这一领域的研发与应用也取得了显著进展。

目前，国外已有多款多种类型的细胞和基因治疗产品上市，国内也有4款治疗恶性血液肿瘤的CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）产品上市，上百个细胞和基因治疗药物处于不同临床阶段。这些成果的取得，离不开科研院所、医疗机构和创新药企等科研主体的共同努力。

面对这一蓬勃发展的态势，如何大力推进我国干细胞产业发展和基因治疗药物研发？

今年全国两会期间，中华网财经了解到，全国政协委员、贝达药业董事长丁列明带来了相关提案，其中包括三点建议：

其一，与FDA接轨，充实审评力量，加强沟通指导，提升审评审批效率。

事实上，国家药监部门一直重视细胞和基因治疗药物的技术评价研究，已经发布了20余项指导原则。丁列明指出，细胞和基因治疗药物产品设计和制备工艺复杂，并常随研究理论和技术发展迭代更新，不同于传统化药和生物制品，其作用机制、体内行为、治疗效果及不良反应各自具有不同特点，个性化和特殊性非常突出，迫切需要药监部门和科研主体之间加强沟通，并根据行业前沿持续完善技术评价体系。

而FDA在生物制品评价和研究中心新建了治疗性产品办公室（Office of Therapeutic Products，OTP），指导开发创新性和差异化越来越高的细胞和基因治疗药物。因此丁列明建议，借鉴他们的做法，鼓励各方共同参与关键技术讨论和标准制定，形成行业共识，快速更新CGT（Cell and Gene Therapy，细胞和基因治疗）领域指南，以开放的态度宽进严出（IND相对易，BLA要求高）。建立CGT药物专门审评部门，增加审评人员，增强专业素质和审评能力，提高沟通会议频次，在地方局派设技术指导窗口，就专业问题进行辅导、解答、协调。试行优先审评券制度，推动审评资源大力支持优质项目。

其二，从支持产业发展层面加强布局规划和政策供给，鼓励开放竞争、高质量发展。

丁列明表示，国家重视细胞和基因治疗药物研发，“健康中国2030”规划纲要，“十三五”“十四五”战略性新兴产业发展规划和生物经济发展规划等，都明确提出发展干细胞、再生医学、CAR-T等生物治疗产品，但这些政策要求都是战略指导性的，没有具体配套实施细则。其他发布的指导原则等，更多侧重于健全标准体系、完善临床应用技术规范和加强安全性评价，缺少支持产业发展层面的规划布局和政策供给。

在丁列明看来，当下，中国在细胞和基因治疗药物研发方面几乎与国际同步，处在同一个起跑线上，有机会成为“领跑者”。因此，他建议加强产业政策供给，引导国内资金投资，同时坚持科学无国界，深化国际合作，在不违反人类遗传资源相关管理要求前提下，尽可能放开限制，允许外资在中国CGT领域投资布局，有助于国内企业与全球同行同步竞争发展，加速产业链供应链资金链人才链融合，也有利于解决跟风投机、缺乏创造力、低水平重复等问题。

最后，聚焦关键领域重点环节，大力支持转化研究和临床应用。

据介绍，我国细胞和基因治疗药物研发蓬勃发展，在一些领域取得了重大成果，走在全球前列。例如北京大学邓宏魁教授研究团队利用化学小分子诱导方法，建立了一种安全、简单、易于调控和标准化的人多能干细胞制备技术。该研究成果在国际上首次报道，于2022年4月发表于顶尖学术期刊《自然》杂志，目前正在进一步开展化学诱导人多能干细胞分化的胰岛细胞治疗I型糖尿病早期临床研究，显现非常好的临床效果及应用前景。

因此，丁列明建议，对这样具有原创性、核心竞争力的科研项目和科研团队给予大力支持，在底层技术上帮助解决“卡脖子”问题，加快建立中国自主技术开发的临床级别人诱导性多能干细胞库，早日摆脱对海外技术的依赖。同时，在临床转化上务求科学高效，允许临床研究中验证了有效性和安全性的干细胞治疗方案，在研究医院先行先试，取得进展后大范围推广，促进重大疾病治疗；整合国产生物试剂耗材，降低转化成本。在人才培养上，药监部门和科研主体密切合作，共同培养细胞和基因治疗药物从研发到转化的各类人才，留住人才并强化人才支撑，加快实现高水平科技自立自强。